鲁索替尼

药理作用骨髓纤维化(myelofibrosis，MF)为一种罕见的骨髓增生异常性疾病,是体内骨髓被瘢痕组织替代,导致血细胞在肝脏和脾脏等器官中生产,其特征表现为脾肿大、贫血、白细胞和血小板减少,以及不同程度的骨质硬化。症状包括乏力、腹部不适、肋骨下疼痛、肌肉和骨骼疼痛、瘙痒和盗汗等。鲁索利替尼（ruxolitinib）是美国食品与药品管理局FDA批准的首个口服治疗骨髓纤维化的药物。它是一种酪氨酸激酶抑制剂，即蛋白激酶JAK1和JAK2的小分子抑制剂，适用于治疗中间或高危骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化。2012年8月29日，欧盟批准了个用于骨髓纤维化治疗的药物-ruxolitinib，鲁索利替尼用于治疗中级或高危骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化，真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化。目前，鲁索利替尼已获全球50多个国家批准，包括欧盟、加拿大和一些亚洲、拉丁美洲和南美洲国家。美国诺华制药从Incyte公司授权获得鲁索利替尼Ruxolitinib在美国以外的开发和商业化权利。欧盟委员会和FDA均已授予鲁索利替尼Ruxolitinib治疗骨髓纤维化的孤儿药地位。目前，Incyte已经在美国以商品名Jakafi销售，用于中级或高危骨髓纤维化的治疗。